TOKIO (dpa-AFX) - Takeda (TAK) teilte mit, dass die U.S. Food and Drug Administration den Zulassungsantrag von Takeda für TAK-755, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von angeborener thrombotischer thrombozytopenischer Purpura oder cTTP, einer ADAMTS13-Mangelerkrankung, angenommen hat.
Die FDA hat TAK-755 die Prioritätsprüfung und den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung erteilt. TAK-755 hat bereits den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status in cTTP erhalten.
Im Falle einer Zulassung wäre TAK-755 die erste und einzige rekombinante ADAMTS13 (rADAMTS13)-Ersatztherapie für cTTP, so das Unternehmen in einer Erklärung.
cTTP ist eine extrem seltene erbliche Form der thrombotischen thrombozytopenischen Purpura (TTP), einer chronischen und schwächenden Gerinnungsstörung, die durch einen Mangel an ADAMTS13-Protease verursacht wird. Die akute TTP hat eine Sterblichkeitsrate von mehr als 90%, wenn sie unbehandelt bleibt.
Darüber hinaus untersucht Takeda in einer laufenden Phase-2b-Studie die Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik der Behandlung mit TAK-755 bei immunvermittelter TTP (iTTP).
Die BLA-Zulassung durch die US-amerikanische FDA hat keine Auswirkungen auf die konsolidierte Prognose für das Gesamtjahr für das am 31. März 2024 endende Geschäftsjahr.
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