Alnylam Pharmaceuticals, Inc.: Alnylam erhält von der Europäischen Kommission die Zulassung für AMVUTTRA (Vutrisiran) zur Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie

- Erstes und einziges RNAi-Therapeutikum, das von der Europäischen Kommission für die Behandlung von Wildtyp- oder erblicher ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie zugelassen wurde -

- Neuartiger RNAi-Mechanismus sorgt für eine schnelle Hemmung von Transthyretin (TTR) und bekämpft die Krankheit an ihrer Ursache -

- Zulassung basiert auf der Phase-3-Studie HELIOS-B, die bei vier vierteljährlichen Dosen pro Jahr eine Senkung der Gesamtmortalität um bis zu 36 bei Erhalt der Funktionsfähigkeit und Lebensqualität zeigte -

- Entscheidung folgt auf kürzlich erteilte Zulassungen in den USA und Brasilien -

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende Unternehmen im Bereich der RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutika, gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission (EK) die Zulassung für die Behandlung von Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidosen bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) als zusätzliche Indikation für sein Orphan-RNAi-Therapeutikum AMVUTTRA (Vutrisiran) erteilt hat. Die Zulassung erweitert die Indikation für AMVUTTRA, das nun das erste und einzige RNAi-Therapeutikum ist, das von der EK für die Behandlung der Kardiomyopathie-Symptome der ATTR-Amyloidose und der Polyneuropathie-Symptome der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR) bei Erwachsenen zugelassen ist.

"Schätzungen zufolge sind in Europa etwa 100.000 Menschen von ATTR-Amyloidose betroffen, die meisten davon mit Kardiomyopathie. Diese Zulassung ist daher ein wichtiger Schritt, um diese unterversorgte Patientengruppe zu versorgen", sagte Dr. Pushkal Garg, Chief Medical Officer bei Alnylam. "AMVUTTRA verfügt über ein gut etabliertes Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil mit über 6.000 Patientenjahren weltweiter Erfahrung in der Behandlung von hATTR mit Polyneuropathie. Durch die schnelle und anhaltende Senkung des TTR-Spiegels mittels einer bequemen vierteljährlichen Dosierung bietet es einen klinisch differenzierten Ansatz mit dem Potenzial, die Ergebnisse für Patienten mit dieser schwächenden und potenziell tödlichen Erkrankung zu verändern. Wir freuen uns nun darauf, AMVUTTRA so schnell wie möglich für geeignete Patienten in der gesamten EU verfügbar zu machen."

Die Entscheidung der Europäischen Kommission basiert auf den positiven Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie HELIOS-B einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen, globalen Studie, an der eine vielfältige Gruppe von Patienten teilnahm, die die aktuelle ATTR-CM-Population widerspiegelte, darunter auch Patienten, die gleichzeitig in erheblichem Umfang verfügbare Standardtherapien wie Tafamidis und SGLT2-Inhibitoren erhielten. AMVUTTRA erreichte alle 10 vorab festgelegten primären und sekundären Endpunkte sowohl in der Gesamtpopulation als auch in der Monotherapiepopulation. Dazu gehörten eine statistisch signifikante Verringerung der Gesamtmortalität und der wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignisse sowie signifikante Verbesserungen der funktionellen Leistungsfähigkeit (6-Minuten-Gehtest), des Gesundheitszustands und der Lebensqualität (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) sowie der Symptome und des Schweregrads der Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse). In der Gesamtpopulation erzielte AMVUTTRA im Vergleich zu Placebo eine 28-prozentige Verringerung des primären Endpunkts, der sich aus der Gesamtmortalität und wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignissen zusammensetzte. Die Mortalität in dieser Population wurde in einer vorab festgelegten Sekundäranalyse, die bis zu 36 Monate der Doppelblindphase plus sechs Monate der offenen Verlängerung umfasste, über einen Zeitraum von 42 Monaten signifikant um 36 reduziert. In der HELIOS-B-Studie waren die Raten unerwünschter Ereignisse (AE), schwerwiegender AE, schwerer AE und AE, die zum Abbruch der Studie führten, in der AMVUTTRA- und der Placebo-Gruppe ähnlich. Zu den unerwünschten Arzneimittelwirkungen von AMVUTTRA zählen Reaktionen an der Injektionsstelle und ein Anstieg der alkalischen Phosphatase und Alaninaminotransferase im Blut. Die detaillierten Ergebnisse der HELIOS-B-Studie wurden in The New England Journal of Medicine veröffentlicht.¹

"Die Ergebnisse der HELIOS-B-Studie liefern überzeugende Belege für den Einsatz von Vutrisiran als Erstlinienbehandlung für Patienten mit ATTR-CM", sagte Dr. Marianna Fontana, Professorin für Kardiologie am University College London, National Amyloidosis Center, Royal Free Hospital, London, und Prüferin der HELIOS-B-Studie. "Als Ärztin ist es ein Privileg, die tatsächlichen Auswirkungen auf die Patienten in der Klinik zu sehen. Die Studie umfasste eine breite Population, die die klinische Praxis in der Realität widerspiegelt, und das macht die Ergebnisse so aussagekräftig. Dies ist ein Meilenstein für Patienten, die nun eine neue Behandlungsoption haben, die das Potenzial hat, die Ergebnisse bei dieser Krankheit deutlich zu verbessern."

ATTR-CM wird durch die Ablagerung fehlgefalteter TTR-Fibrillen verursacht, die zu fortschreitenden und irreversiblen Herz-Kreislauf-Schäden und vorzeitigem Tod führen. AMVUTTRA ist ein RNAi-Therapeutikum, das an der Quelle wirkt, indem es die krankheitsverursachende TTR nachhaltig ausschaltet. In der EU wird es alle drei Monate als subkutane Injektion entweder von medizinischem Fachpersonal oder von den Patienten selbst oder ihren Pflegekräften verabreicht, was eine flexible Behandlung ermöglicht.

"Amyloidose ist eine schwere und fortschreitende Erkrankung, die nicht nur die körperliche Gesundheit der Patienten, sondern auch ihre Lebensqualität und Unabhängigkeit erheblich beeinträchtigt. Ich bin begeistert von der Nachricht über eine neue Therapie für Menschen in der EU, die mit ATTR-CM leben und oft mit einer verzögerten Diagnose konfrontiert sind. Die Verfügbarkeit einer neuen Behandlungsoption ist eine willkommene Entwicklung für die Amyloidose-Gemeinschaft", sagte Giovanni d'Alessio, Präsident der Amyloidosis Alliance.

Im Mai 2025 gab der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur eine positive Stellungnahme zur Aufrechterhaltung der EU-Auszeichnung als Arzneimittel für seltene Leiden für AMVUTTRA bei ATTR-Amyloidose ab.

AMVUTTRA wurde im März 2025 von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA und der brasilianischen Gesundheitsbehörde ANVISA für die Behandlung der Kardiomyopathie bei Wildtyp- oder hereditärer ATTR-Amyloidose bei Erwachsenen zugelassen. Alnylam strebt weitere weltweite Zulassungsanträge an, um Vutrisiran Patienten weltweit zur Verfügung zu stellen.

AMVUTTRA (Vutrisiran) INDIKATION UND WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE

Indikationen

In der EU ist AMVUTTRA (Vutrisiran) indiziert für die Behandlung von:

• erbliche Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 (hATTR-PN).
• Wildtyp- oder erbliche Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM).

Wichtige Sicherheitsinformationen

Verminderte Vitamin-A-Spiegel im Serum und empfohlene Supplementierung

Die Behandlung mit Vutrisiran führt zu einer Abnahme der Vitamin-A-Spiegel im Serum. Patienten, die Vutrisiran einnehmen, wird eine Supplementierung von etwa 2500 IE bis 3000 IE Vitamin A pro Tag empfohlen, wobei diese Menge nicht überschritten werden sollte. Patienten sollten an einen Augenarzt überwiesen werden, wenn sie Augensymptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (z. B. Nachtblindheit).

Nebenwirkungen

Häufig berichtete Nebenwirkungen unter Vutrisiran waren Reaktionen an der Injektionsstelle und ein Anstieg der alkalischen Phosphatase und Alaninaminotransferase im Blut.

Weitere Informationen zu Vutrisiran finden Sie in der vollständigen Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels

Über AMVUTTRA (Vutrisiran)

AMVUTTRA (Vutrisiran) ist ein RNAi-Therapeutikum, das eine schnelle Hemmung von varianten und Wildtyp-Transthyretin (TTR) bewirkt und damit die zugrunde liegende Ursache der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose bekämpft. Vutrisiran wird vierteljährlich subkutan injiziert und ist in mehr als 15 Ländern für die Behandlung der polyneuropathischen Form der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen zugelassen und vermarktet. Es ist außerdem in den USA und Brasilien für die Behandlung von Wildtyp- oder erblicher ATTR-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) zugelassen. In der EU wird AMVUTTRA einmal alle drei Monate entweder von einer medizinischen Fachkraft oder durch Selbstverabreichung durch die Patienten oder ihre Pflegekräfte verabreicht.

Über ATTR

Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine unterdiagnostizierte, schnell fortschreitende, schwächende und tödliche Erkrankung, die durch fehlgefaltete Transthyretin (TTR)-Proteine verursacht wird, die sich als Amyloidablagerungen in verschiedenen Teilen des Körpers, darunter Nerven, Herz und Magen-Darm-Trakt, ansammeln. Patienten können Polyneuropathie, Kardiomyopathie oder beide Krankheitsbilder aufweisen. Es gibt zwei verschiedene Formen von ATTR: die erbliche ATTR (hATTR), die durch eine TTR-Genvariante verursacht wird und weltweit etwa 50.000 Menschen betrifft, und die Wildtyp-ATTR (wtATTR), die ohne eine TTR-Genvariante auftritt und weltweit schätzungsweise 200.000 bis 300.000 Menschen betrifft.^2-5

Über RNAi

RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess der Genstilllegung, der heute eine der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Grenzen in der Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt.⁶ Ihre Entdeckung wurde als "wissenschaftlicher Durchbruch, wie er nur etwa einmal pro Jahrzehnt vorkommt" gefeiert und mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin 2006 ausgezeichnet.⁷ Durch die Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi in unseren Zellen ist eine neue Klasse von Medikamenten, die als RNAi-Therapeutika bekannt sind, nun Realität geworden. Kleine interferierende RNA (siRNA), die Moleküle, die RNAi vermitteln und die RNAi-Therapieplattform von Alnylam bilden, wirken vor den heutigen Medikamenten, indem sie die Boten-RNA (mRNA) die genetischen Vorläufer, die für krankheitsverursachende oder krankheitsauslösende Proteine kodieren wirksam stilllegen und so deren Bildung verhindern.⁶ Dies ist ein revolutionärer Ansatz, der das Potenzial hat, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen zu verändern.

Über Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend bei der Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) in eine völlig neue Klasse innovativer Arzneimittel, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen zu verbessern, die an seltenen und prävalenten Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf leiden. Auf der Grundlage wissenschaftlicher Erkenntnisse, die mit dem Nobelpreis gewürdigt wurden, repräsentieren RNAi-Therapeutika einen starken klinisch validierten Ansatz, der richtungweisende Therapeutika hervorbringt. Seit seiner Gründung im Jahr 2002 führt Alnylam die RNAi-Revolution mit der Umsetzung seiner kühnen Vision an, wissenschaftliche Potenziale in die Realität zu überführen. Alnylam verfügt über eine umfangreiche Pipeline von Prüfpräparaten, darunter mehrere Produktkandidaten in der späten Entwicklungsphase. Alnylam nutzt seine Strategie Alnylam P⁵ x25 ", um transformative Arzneimittel für seltene und häufige Krankheiten zu entwickeln, um die Behandlungsergebnisse von Patienten weltweit durch nachhaltige Innovation zu verbessern und zugleich eine überragende finanzielle Performance zu erzielen, die sein führendes Biotech-Profil begründet. Alnylam hat seinen Sitz in Cambridge, US-Bundesstaat Massachusetts.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die keine historischen Tatsachen über die Erwartungen, Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten von Alnylam darstellen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Erwartungen von Alnylam hinsichtlich der Sicherheit und Wirksamkeit von AMVUTTRA zur Behandlung von ATTR-CM; das Potenzial von AMVUTTRA als Erstlinienbehandlung für ATTR-CM; das Potenzial von AMVUTTRA für die Behandlung der unterversorgten ATTR-CM-Patientengruppe und zur Verbesserung der Ergebnisse für ATTR-CM-Patienten; und die Fähigkeit von Alnylam, den Zugang zu AMVUTTRA für berechtigte Patienten in der gesamten EU sicherzustellen, sowie der Zeitpunkt dieses Zugangs, sollten als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden. Die tatsächlichen Ergebnisse und Zukunftspläne können aufgrund verschiedener wichtiger Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen angegebenen Ergebnissen abweichen, einschließlich, jedoch nicht beschränkt auf Risiken und Ungewissheiten in Bezug auf: die Fähigkeit von Alnylam, seine " Alnylam P⁵ x25 "-Strategie erfolgreich umzusetzen; die Fähigkeit von Alnylam, die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen; die präklinischen und klinischen Ergebnisse für die Produktkandidaten von Alnylam; Maßnahmen oder Empfehlungen von Aufsichtsbehörden und die Fähigkeit von Alnylam, die behördliche Zulassung für seine Produktkandidaten sowie günstige Preise und Erstattungen zu erhalten; die erfolgreiche Einführung, Vermarktung und den Verkauf der zugelassenen Produkte von Alnylam weltweit; sowie Verzögerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei der Herstellung und Lieferung der Produktkandidaten oder der vermarkteten Produkte von Alnylam; sowie die Risiken, die ausführlicher im Abschnitt "Risikofaktoren" im Jahresbericht 2024 von Alnylam auf Formular 10-K, der bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, aufgeführt sind und die von Zeit zu Zeit in den nachfolgenden Quartalsberichten von Alnylam auf Formular 10-Q und in anderen bei der SEC eingereichten Unterlagen aktualisiert werden können. Darüber hinaus geben zukunftsgerichtete Aussagen nur die Ansichten von Alnylam zum heutigen Zeitpunkt wieder und sollten nicht als repräsentativ für die Ansichten zu einem späteren Zeitpunkt angesehen werden. Alnylam lehnt ausdrücklich jede Verpflichtung zur Aktualisierung zukunftsgerichteter Aussagen ab, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.

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¹ Fontana M., Berk J L, Gillmore, J D, et al. New England Journal of Medicine 2024;392(1), 33-44.

² Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med 2015;47(8):625-638.

³ Gertz MA. Am J Manag Care 2017;23(7):S107-S112.

⁴ Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher Nerv Syst 2016;21:5-9.

⁵ Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis 2013;8:31.

⁶ Elbashir SM, Harborth J, Lendeckel W, et al. Nature 2001;411(6836):494-498.

⁷ Zamore P. Cell 2006;127(5):1083-1086.

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