Anerkennung basiert auf frühen, positiven Ergebnissen einer Phase-1/2-Studie zu Sonrotoclax bei Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzelllymphom (MCL)
BeOne nimmt am Project Orbis-Programm teil und unterstützt so die Anstrengungen für eine rasche Ausweitung des weltweiten Zugangs
BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), ein weltweit tätiges Onkologieunternehmen, teilte heute mit, dass die US-amerikanische Arzneimittelaufsicht FDA Sonrotoclax, einem BCL2-Inhibitor der nächsten Generation und potenziellen Best-in-Class-Prüfpreparat, den Breakthrough-Therapy-Status (BTD) für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem (R/R) Mantelzelllymphom (MCL) erteilt hat. Zudem hat die FDA den Antrag von BeOne auf Teilnahme an Project Orbis angenommen. Diese Initiative schafft eine Plattform für die gleichzeitige Einreichung und Prüfung von Onkologieprodukten bei den teilnehmenden globalen Arzneimittelbehörden.
"Der Breakthrough-Therapy-Status ist Arzneimitteln vorbehalten, die das Potenzial besitzen, die Behandlungsergebnisse für Patienten mit schweren Erkrankungen zu verbessern. Diese Entscheidung untermauert die Aussagekraft der neuen Daten zu Sonrotoclax und dessen Potenzial, sich als neuer Behandlungsstandard für Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzelllymphom zu etablieren", so Julie Lepin, Senior Vice President und Chief Regulatory Affairs Officer bei BeOne. "Durch die Teilnahme an Project Orbis können wir möglicherweise den Zugang zu Sonrotoclax beschleunigen und Patienten schneller als erwartet helfen."
Die Entscheidung der FDA, Sonrotoclax den BTD-Status zu erteilen und die Aufnahme in Project Orbis zu genehmigen, beruht auf Daten aus der Studie BGB-11417-201 einer Phase-1/2-Studie zur Prüfung von Sonrotoclax an erwachsenen Patienten mit R/R-MCL nach vorheriger Behandlung mit einem Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) und einer Anti-CD20-Therapie. Die kürzlich veröffentlichten positiven Topline-Ergebnisse für Sonrotoclax bestätigen sein Potenzial, ein tiefes und dauerhaftes Ansprechen zu erzielen. Damit könnte Sonrotoclax der erste und einzige BCL2-Inhibitor sein, der in den USA für die Behandlung von R/R-MCL zugelassen wird. BeOne plant, die vollständigen Daten auf einer anstehenden medizinischen Fachkonferenz vorzustellen. Die Phase-3-Bestätigungsstudie CELESTIAL-RRMCL (BGB-11417-302; NCT06742996) ist bereits angelaufen.
Die FDA erteilt den Breakthrough-Therapy-Status für Arzneimittel, bei denen erste Daten vermuten lassen, dass sie einen bedeutenden Fortschritt für Patienten mit schweren Erkrankungen darstellen könnten. Project Orbis, das 2019 vom FDA Oncology Center of Excellence gegründet wurde, erleichtert die Zusammenarbeit zwischen Aufsichtsbehörden bei der Prüfung von onkologischen Arzneimitteln mit dem Ziel, vielversprechende Krebstherapien für Patienten in den teilnehmenden Ländern schneller verfügbar zu machen.
Dies ist der erste erteilte Breakthrough-Therapy-Status für Sonrotoclax und der zweite für das Hämatologieprogramm von BeOne. Ferner hat Sonrotoclax von der FDA den Fast-Track-Status für MCL und Waldenström-Makroglobulinämie (WM) sowie den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit MCL, WM, multiplem Myelom (MM) und akuter myeloischer Leukämie (AML) erhalten. Diese Designationen stärken die Perspektive von Sonrotoclax als nächster bedeutender Meilenstein der Anstrengungen von BeOne, um die Behandlung von B-Zell-Malignomen neu zu definieren.
Über das Mantelzelllymphom
Das Mantelzelllymphom (MCL) ist ein seltener Subtyp des aggressiven B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom1 (NHL), das sich in den B-Zellen der Mantelzone der Lymphknoten entwickelt. Auf MCL entfallen weltweit etwa 5 aller NHL-Fälle2, von denen ungefähr 28.000 Menschen betroffen sind3. Häufig wird MCL erst in fortgeschrittenen Stadien diagnostiziert.4 Fast alle MCL-Patienten entwickeln schließlich eine refraktäre oder rezidivierende (R/R) Erkrankung.5 Die Fünf-Jahres-Überlebensrate bei MCL liegt bei etwa 50 %, was den dringenden Bedarf an neuen Therapieoptionen verdeutlicht.6
Über die Studie BGB-11417-201
Die Studie BGB-11417-201 (NCT05471843) ist eine globale, multizentrische, einarmige, offene Phase-1/2-Studie, in die 125 erwachsene Patienten mit R/R MCL nach einer vorherigen Anti-CD20- und einer BTK-Inhibitor-Behandlung aufgenommen wurden. In Teil 1 erhielten 22 Patienten entweder 160 mg oder 320 mg Sonrotoclax täglich, um die Sicherheit und Verträglichkeit von Sonrotoclax zu bewerten und die empfohlene Dosis für Teil 2 zu ermitteln. In Teil 2 wurden 103 Patienten aufgenommen, die nach einer Dosiserhöhung die empfohlene Tagesdosis von Sonrotoclax (320 mg) erhielten, um die Wirksamkeit von Sonrotoclax zu prüfen. Primärer Endpunkt ist die Gesamtansprechrate (ORR), die von einem unabhängigen Prüfungsausschuss (IRC) bestimmt wird. Zu den sekundären Endpunkten gehören die Rate des vollständigen Ansprechens (CR), die Dauer des Ansprechens (DOR) und das progressionsfreie Überleben (PFS).
Über Sonrotoclax (BGB-11417)
Sonrotoclax ist ein in der Entwicklung befindlicher Inhibitor der nächsten Generation und potenzielles Best-in-Class-Arzneimittel gegen B-Zell-Lymphom-2 (BCL2) eines von mehreren Proteinen, die das Überleben von Krebszellen unterstützen. Es gehört zu einer Gruppe von Wirkstoffen den so genannten BH3-Mimetika -, die die natürlichen Zelltodsignale nachahmen. Studien im Labor und während der frühen Arzneimittelentwicklung haben gezeigt, dass Sonrotoclax ein hochwirksamer und -spezifischer BCL2-Inhibitor ist, der über eine kurze Halbwertszeit verfügt und keine Arzneimittelakkumulation aufweist. Bei einer Reihe von B-Zell-Malignomen hat Sonrotoclax eine vielversprechende klinische Aktivität gezeigt. Bisher wurden fast 2.000 Patienten in das breite globale Entwicklungsprogramm aufgenommen.
Über BeOne
BeOne Medicines ist ein weltweit tätiges Onkologieunternehmen mit Sitz in der Schweiz, das innovative Therapien erforscht und entwickelt, die für Krebspatienten weltweit leichter zugänglich sind. Mit einem Portfolio, das Hämatologie und solide Tumore abdeckt, beschleunigt BeOne die Entwicklung seiner vielfältigen Pipeline neuartiger Therapeutika durch interne Fähigkeiten und Kooperationen. Sein weltweit wachsendes Team mit mehr als 11.000 Mitarbeiterinnen und Mitarbeitern auf sechs Kontinenten setzt sich dafür ein, den Zugang zu Medikamenten für möglichst viele Patienten entscheidend zu verbessern.
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Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 und anderer bundesstaatlicher Wertpapiergesetze, darunter Aussagen zu den potenziellen Vorteilen von Sonrotoclax, der Fähigkeit von BeOne, den Zugang zu Sonrotoclax durch die Mitwirkung am Projekt Orbis zu beschleunigen, dem Potenzial von Sonrotoclax, als erster und einziger BCL2-Inhibitor für die Anwendung bei R/R-MCL in den USA zugelassen zu werden, die Pläne von BeOne, die vollständigen Daten aus der Studie BGB-11417-201 auf einer bevorstehenden medizinischen Tagung zu präsentieren, sowie die Pläne, Zusagen, Bestrebungen und Ziele von BeOne im Abschnitt "Über BeOne". Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen. Diese Faktoren beinhalten die Fähigkeit von BeOne, die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Wirkstoffkandidaten nachzuweisen, die klinischen Ergebnisse seiner Wirkstoffkandidaten, die möglicherweise die weitere Entwicklung oder die Marktzulassung nicht unterstützen, Maßnahmen der Aufsichtsbehörden, die sich auf die Einleitung, den Zeitplan und den Fortschritt der klinischen Studien und die Marktzulassung auswirken können; die Fähigkeit von BeOne, einen kommerziellen Erfolg für seine vermarkteten Medikamente und Wirkstoffkandidaten zu erzielen, falls diese zugelassen werden, die Fähigkeit von BeOne, den Schutz des geistigen Eigentums im Zusammenhang mit seinen Arzneimitteln und Technologien zu gewährleisten, BeOnes Abhängigkeit von Dritten bei der Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Arzneimitteln und anderen Dienstleistungen, BeOnes begrenzte Erfahrung bei der Einholung von aufsichtsrechtlichen Zulassungen und der Vermarktung von pharmazeutischen Produkten sowie BeOnes Fähigkeit, zusätzliche Finanzmittel für den Geschäftsbetrieb und die Entwicklung seiner Wirkstoffkandidaten zu erhalten und die Rentabilität zu erreichen und aufrechtzuerhalten, sowie die Risiken, die im Abschnitt "Risk Factors" im jüngsten Quartalsbericht von BeOne auf Form 10-Q ausführlicher erläutert werden, sowie die Erörterung potenzieller Risiken, Unwägbarkeiten und anderer wichtiger Faktoren in den nachfolgenden Einreichungen von BeOne bei der U. S. Securities and Exchange Commission. Alle Informationen in dieser Pressemitteilung entsprechen dem Stand bei Herausgabe dieser Pressemitteilung. BeOne verpflichtet sich nicht dazu, diese Informationen zu aktualisieren, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
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1 Jain, P., and Wang, M. L. (2022). Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management. American Journal of Hematology, 97(5), 638-656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523
2 Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma. International Agency for Research on Cancer. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf
3 Association of Community Cancer Centers. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma. https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl
4 Cencini, E., et al. (2024). Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study. Hematology Reports, 16(1), 50-62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006
5 Burkart, M., and Karmali R. (2022). Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors. Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376
6 Cleveland Clinic. (2023). Mantle cell lymphoma. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma
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