SÜDSAN FRANCISCO (dpa-AFX) - PTC Therapeutics Inc. (PTCT) hat evrysdi oder risdiplam zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie bei Patienten ab 2 Monaten zugelassen.
Evrysdi wird für spinale Muskelatrophie Typ 1, Typ 2 oder Typ 3 Patienten mit ein bis vier SMN2 Kopien sein. Die EG-Zulassung stützt sich auf zwei Studien; 1) die Wirksamkeitsergebnisse der FIREFISH-Studie bei Säuglingen im Alter von 2 bis 7 Monaten mit symptomatischer Typ-1-SMA und 2) der SUNFISH-Studie bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Typ-2- oder 3-Spinalmuskelatrophie.
Evrysdi basiert auf PTC-Wissenschaft und wird in den USA von Genentech, einem Mitglied der Roche-Gruppe, vermarktet. Roche leitet die klinische Entwicklung von Evrysdi im Rahmen einer Zusammenarbeit mit der SMA Foundation und PTC Therapeutics.
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