Alnylam Pharmaceuticals, Inc.: Alnylam erhält positive CHMP-Stellungnahme für Vutrisiran zur Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie

- Zulassung wird empfohlen auf Basis der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie HELIOS-B, in der Vutrisiran eine signifikante Reduktion der Mortalität und kardiovaskulärer Ereignisse bei gleichzeitiger Erhaltung der Funktionsfähigkeit und Lebensqualität zeigte -

- Bietet einen klinisch differenzierten Ansatz mit schneller und dauerhafter Hemmung der Transthyretin-(TTR-)Synthese und vierteljährlicher subkutaner Verabreichung -

- Stellungnahme folgt auf die jüngsten Zulassungen in den USA und in Brasilien -

- Entscheidung der Europäischen Kommission für Juni 2025 erwartet -

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende Unternehmen auf dem Gebiet der RNA-Interferenz-Therapeutika (RNAi), teilte heute mit, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur Zulassung seines RNAi-Therapeutikums Vutrisiran zur Behandlung von Wildtyp- oder erblicher Transthyretin-Amyloidosen bei Erwachsenen mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) herausgegeben hat. ATTR-CM ist eine schwächende, schnell fortschreitende und potenziell tödliche Erkrankung, für die nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen. Vutrisiran ist derzeit in der Europäischen Union unter dem Markennamen AMVUTTRA für die Behandlung der erblichen, Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie in Stadium 1 oder 2 zugelassen.

ATTR-CM wird durch die Ablagerung fehlgefalteter Transthyretin (TTR)-Fibrillen ausgelöst, die zu fortschreitenden und irreversiblen kardiovaskulären Schäden und vorzeitigem Tod führen. Das RNAi-Therapeutikum Vutrisiran setzt frühzeitig bei der TTR-Produktion an der Quelle an und bewirkt eine anhaltende TTR-Hemmung. In Europa wird es alle drei Monate als subkutane Injektion entweder von medizinischem Fachpersonal oder von den Patienten selbst oder einer Pflegekraft verabreicht, sodass eine flexible Behandlung möglich ist. Vutrisiran hat das Potenzial, als erstes und einziges RNAi-Therapeutikum die Zulassung von der Europäischen Kommission für ATTR-CM zu erhalten und einen klinisch differenzierten Behandlungsansatz für diese Erkrankung einzuführen.

"Die positive Stellungnahme des CHMP ist ein weiterer wichtiger Meilenstein auf unserem Weg, den Zugang zu Vutrisiran für Menschen mit ATTR-Amyloidose und Kardiomyopathie rund um den Globus zu verbessern", berichtet Dr. Pushkal Garg, Chief Medical Officer bei Alnylam. "In der HELIOS-B-Studie bewirkte Vutrisiran eine rasche Senkung des TTR-Spiegels und erhöhte so das Gesamtüberleben, verringerte die Krankenhausaufenthalte und verzögerte das Fortschreiten der Erkrankung bei Patienten mit ATTR-CM, von denen fast die Hälfte einen TTR-Stabilisator einnahm. Aufgrund der vierteljährlichen Dosierung und des gut dokumentierten Sicherheitsprofils sind wir fest davon überzeugt, dass Vutrisiran eine wichtige neue Behandlungsoption für Patienten in der EU darstellen könnte."

Die Stellungnahme des CHMP stützt sich auf positive Ergebnisse der zulassungsrelevanten, randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten, multizentrischen globalen Phase-3-Studie HELIOS-B, die alle zehn vorab definierten primären und sekundären Endpunkte in der Gesamt- und in der Monotherapiepopulation erreichte. Die Studienergebnisse untermauerten den Nutzen von Vutrisiran mit Blick auf Mortalität und kardiovaskuläre Ereignisse sowie die funktionelle Leistungsfähigkeit (6-Minuten-Gehtest), den Gesundheitszustand und die Lebensqualität (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) sowie Symptome und Schweregrad der Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse) bei Patienten mit ATTR-CM. Die Wirkung war in allen Patientensubgruppen konsistent, einschließlich derjenigen, die gleichzeitig einen TTR-Stabilisator erhielten. In der HELIOS-B-Studie war die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (UE), schwerwiegender UE, schwerer UE und UE, die zum Abbruch der Behandlung mit dem Studienmedikament führten, in der Vutrisiran- und der Placebo-Gruppe ähnlich. Das Sicherheitsprofil von Vutrisiran ist gekennzeichnet von Reaktionen an der Injektionsstelle und einem Anstieg der alkalischen Phosphatase und Alanin-Aminotransferase im Blut. Die detaillierten Ergebnisse der HELIOS-B-Studie wurden in The New England Journal of Medicine veröffentlicht.¹

Am 20. März 2025 wurde Vutrisiran von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) und am 31. März 2025 von der brasilianischen Gesundheitsbehörde ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) für die Behandlung der Kardiomyopathie (Wildtyp oder erbliche ATTR-CM) zugelassen. Derzeit durchläuft das Produkt die Prüfung durch die japanische Arzneimittelbehörde (PMDA). Alnylam hält an seinem Plan fest, im Jahr 2025 und darüber hinaus weitere weltweite Zulassungsanträge für Vutrisiran einzureichen.

AMVUTTRA (Vutrisiran) INDIKATION UND WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE

Indikation
In Europa und Großbritannien ist Vutrisiran für die Behandlung von hATTR-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie in Stadium 1 oder 2 indiziert.

Wichtige Sicherheitshinweise

Verminderter Vitamin-A-Spiegel im Serum und empfohlene Nahrungsergänzung

Die Behandlung mit Vutrisiran bewirkt eine Senkung des Vitamin-A-Spiegels im Serum. Für Patienten, die Vutrisiran einnehmen, wird eine Nahrungsergänzung von etwa 2500 IE bis maximal 3000 IE Vitamin A pro Tag empfohlen. Patienten müssen an einen Augenarzt überwiesen werden, wenn sie Augensymptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (beispielsweise Nachtblindheit).

Unerwünschte Reaktionen

Die am häufigsten auftretenden unerwünschten Reaktionen bei Patienten, die mit Vutrisiran behandelt wurden, waren Schmerzen in den Extremitäten und Arthralgie. Weitere häufige Reaktionen auf Vutrisiran waren Dyspnoe, Reaktionen an der Injektionsstelle und erhöhte alkalische Phosphatase im Blut.

Für weitere Informationen über Vutrisiran lesen Sie bitte die vollständige Zusammenfassung der Produktmerkmale

Über AMVUTTRA (Vutrisiran)
AMVUTTRA (Vutrisiran) ist ein RNAi-Therapeutikum, das variantes und Wildtyp-Transthyretin (TTR) schnell ausschaltet und auf diese Weise die Ursache der Transthyretin-(ATTR-)Amyloidose bekämpft. Vutrisiran wird vierteljährlich als subkutane Injektion verabreicht und ist in mehr als 15 Ländern für die Behandlung der Polyneuropathie der erblichen Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen zugelassen und auf dem Markt erhältlich. In Europa wird es alle drei Monate als subkutane Injektion vom medizinischen Fachpersonal oder den Patienten selbst bzw. deren Pflegepersonen verabreicht. Zudem befindet sich Vutrisiran in der Entwicklung zur Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM), die sowohl Wildtyp- als auch erbliche Formen der Krankheit beinhaltet.

Über ATTR
Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine unterdiagnostizierte, schnell fortschreitende, schwächende und tödliche Krankheit, die durch fehlgefaltete Transthyretin (TTR)-Proteine verursacht wird, die sich als Amyloidablagerungen in verschiedenen Körperteilen ansammeln, darunter in den Nerven, im Herzen und im Magen-Darm-Trakt. Patienten können an Polyneuropathie, Kardiomyopathie oder beiden Manifestationen der Krankheit leiden. Es gibt zwei verschiedene Formen von ATTR die hereditäre ATTR (hATTR), die durch eine TTR-Genvariante verursacht wird und etwa 50.000 Menschen weltweit betrifft, und die Wildtyp-ATTR (wtATTR), die ohne eine TTR-Genvariante auftritt und schätzungsweise 200.000 bis 300.000 Menschen weltweit betrifft.^1-4

Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess der Gen-Stilllegung, der heute eines der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Gebiete in der Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt.⁵ Seine Entdeckung wurde als "ein bedeutender wissenschaftlicher Durchbruch, der etwa einmal pro Jahrzehnt stattfindet" bezeichnet, und wurde mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin 2006 ausgezeichnet.⁶ Durch die Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi, der in unseren Zellen stattfindet, ist eine neue Klasse von Medikamenten, die sogenannten RNAi-Therapeutika, nun Realität geworden. Kleine interferierende RNA (siRNA), die Moleküle, die RNAi vermitteln und die RNAi-Therapieplattform von Alnylam bilden, wirken den heutigen Medikamenten vorgeschaltet, indem sie die Boten-RNA (mRNA) die genetischen Vorläufer, die für krankheitsverursachende oder krankheitsverursachende Proteine kodieren wirksam zum Schweigen bringen und so deren Bildung verhindern.⁵ Dies ist ein revolutionärer Ansatz mit dem Potenzial, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Krankheiten zu verändern.

Über Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq: ALNY) hat die Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) in eine völlig neue Klasse innovativer Medikamente vorangetrieben, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen mit seltenen und weit verbreiteten Krankheiten, für die es bisher keine Behandlungsmöglichkeiten gab, zu verändern. RNAi-Therapeutika basieren auf einer mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Wissenschaft und stellen einen leistungsstarken, klinisch validierten Ansatz dar, der zu transformativen Medikamenten führt. Seit seiner Gründung 2002 hat Alnylam die RNAi-Revolution angeführt und setzt weiterhin seine kühne Vision um, wissenschaftliche Möglichkeiten in die Realität umzusetzen. Alnylam verfügt über eine umfangreiche Pipeline an Prüfpräparaten, darunter mehrere Produktkandidaten, die sich in der späten Entwicklungsphase befinden. Alnylam setzt seine Strategie Alnylam P⁵ x25 " um, um transformative Medikamente für seltene und häufige Krankheiten zu entwickeln, die Patienten auf der ganzen Welt zugutekommen, und zwar durch nachhaltige Innovation und außergewöhnliche finanzielle Leistung, was zu einem führenden Biotech-Profil führt. Alnylam hat seinen Hauptsitz in Cambridge, MA.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die keine historischen Tatsachen darstellen, zu den Erwartungen, Einschätzungen, Zielen, Plänen oder Aussichten von Alnylam, beispielsweise die Erwartungen von Alnylam hinsichtlich der Sicherheit und Wirksamkeit von Vutrisiran zur Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie, das Potenzial von Vutrisiran, als erstes und einziges RNAi-Therapeutikum von der Europäischen Kommission für ATTR-CM zugelassen zu werden, das Potenzial von Vutrisiran, einen klinisch differenzierten Ansatz für die Behandlung von ATTR-CM zu bieten, den potenziellen Erfolg der Anstrengungen von Alnylam, Vutrisiran für Menschen mit ATTR-CM weltweit verfügbar zu machen, das Potenzial von Vutrisiran, Patienten in der EU eine wichtige neue Behandlungsoption bereitzustellen und den Zeitpunkt der weltweiten Einreichung von Zulassungsanträgen für Vutrisiran bei ATTR-CM sind als zukunftsgerichtete Aussagen zu betrachten. Die tatsächlichen Ergebnisse und Zukunftspläne können aufgrund verschiedener wichtiger Risiken, Unwägbarkeiten und anderer Faktoren erheblich von denen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen enthalten sind, einschließlich von Risiken und Unwägbarkeiten in Bezug auf: die Fähigkeit von Alnylam, seine Strategie "Alnylam P⁵ x25 erfolgreich umzusetzen, die Fähigkeit von Alnylam, die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen, die präklinischen und klinischen Ergebnisse für die Produktkandidaten von Alnylam, darunter Vutrisiran; Maßnahmen oder Empfehlungen von Zulassungsbehörden und die Fähigkeit von Alnylam, die Zulassung für seine Produktkandidaten wie Vutrisiran sowie eine günstige Preisgestaltung und Kostenerstattung zu erreichen; Einführung, Vermarktung und Verkauf der zugelassenen Produkte von Alnylam weltweit, mögliche Verzögerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei der Herstellung und Lieferung der Produktkandidaten von Alnylam oder der vermarkteten Produkte; sowie die Risiken, die im Abschnitt "Risk Factors" im Jahresbericht 2024 von Alnylam auf Form 10-K, der bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, detailliert beschrieben sind und regelmäßig von Alnylam in den nachfolgenden Quartalsberichten auf Form 10-Q und in seinen anderen bei der SEC eingereichten Unterlagen aktualisiert werden können. Alle zukunftsgerichteten Aussagen spiegeln die Einschätzungen von Alnylam nur am Tag der Veröffentlichung wider und gelten nicht für einen späteren Zeitpunkt als das Datum der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung. Außerhalb des gesetzlich vorgegebenen Rahmens lehnt Alnylam ausdrücklich jegliche Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ab.

¹ Fontana M., Berk J L, Gillmore, J D, et al. New England Journal of Medicine 392(1), 33-44.

² Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med 2015;47(8):625-638.

³ Gertz MA. Am J Manag Care 2017;23(7):S107-S112.

⁴ Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher Nerv Syst 2016;21:5-9.

⁵ Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis 2013;8:31.

⁶ Elbashir SM, Harborth J, Lendeckel W, et al. Nature 2001;411(6836):494-498.

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Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Christine Regan Lindenboom
(Investoren und Medien)
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Josh Brodsky
(Investoren)
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Emily Bunting
(Medien Europa)
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