- Die Daten zeigten statistisch signifikante Verbesserungen bei den primären und sekundären Endpunkten, wobei die meisten Probanden nahezu normale Wachheitswerte und klinisch bedeutsame Verbesserungen über das gesamte Spektrum der untersuchten Symptome erzielten
- Oveporexton wurde als allgemein sicher und gut verträglich befunden
- Phase-3-Ergebnisse für Oveporexton werden für 2025 erwartet
Takeda (TSE: 4502/NYSE:TAK) gab heute bekannt, dass das New England Journal of Medicine Daten aus der Phase-2b-Studie mit Oveporexton (TAK-861) bei Patienten mit Narkolepsie Typ 1 (NT1) veröffentlicht hat. Oveporexton ist ein in der Erprobung befindlicher oraler, selektiver Agonist des Orexin-Rezeptors 2 (OX2R), der die Orexin-Signalübertragung wiederherstellen soll, um den zugrunde liegenden Orexin-Mangel zu beheben, der NT1 verursacht. Die Ergebnisse zeigten eine signifikante Verbesserung der objektiven und subjektiven Messwerte für übermäßige Tagesmüdigkeit (EDS), eine Verringerung der Kataplexie-Episoden und klinisch bedeutsame Verbesserungen des Schweregrads der Erkrankung und der Lebensqualität bei allen getesteten Dosierungen im Vergleich zu Placebo über einen Behandlungszeitraum von acht Wochen.
NT1 ist eine schwere, chronische neurologische Erkrankung, die durch einen erheblichen Verlust von Orexin-produzierenden Neuronen verursacht wird. Dies führt zu einem niedrigen Orexin-Spiegel, was wiederum EDS, Kataplexie (plötzlicher Verlust der Muskelkraft), kognitive Symptome, Schlafstörungen, Halluzinationen beim Einschlafen oder Aufwachen und Schlaflähmung zur Folge hat. Diese beeinträchtigenden Symptome können die Lebensqualität einer Person erheblich beeinträchtigen und sich negativ auf die Arbeitsleistung, den Bildungserfolg und persönliche Beziehungen auswirken. Der derzeitige Behandlungsstandard umfasst eine Polypharmazie zur Behandlung verschiedener Symptome, jedoch zielt keines dieser Medikamente auf den zugrunde liegenden Orexinmangel ab, der NT1 verursacht.
"Narkolepsie Typ 1 ist eine rund um die Uhr auftretende Erkrankung, die es sehr schwierig macht, ein gesundes und produktives Leben zu führen", erklärte der leitende Forscher Yves Dauvilliers, M.D., Director, Sleep-Wake Disorders Center, Department of Neurology, Gui de Chauliac Hospital, Montpellier, Frankreich. "Oveporexton ist der führende Orexin-Rezeptor-2-Agonist in der Erforschung, der entwickelt wurde, um die zugrunde liegende Pathophysiologie von NT1 zu behandeln. Die unterstützenden Daten aus der Phase-2b-Studie von Takeda zeigten klinisch bedeutsame Verbesserungen über das gesamte Spektrum der Symptome, die Menschen mit NT1 beeinträchtigen."
"Für Menschen mit Narkolepsie Typ 1 können der Gang zur Arbeit oder zur Schule und die Bewältigung alltäglicher Aktivitäten wie Autofahren, Sport oder das Zusammensein mit Familie und Freunden zu einer enormen Herausforderung werden", erklärte Dr. Sarah Sheikh, M.Sc., B.M., B.Ch., MRCP, Head of the Neuroscience Therapeutic Area Unit and Global Development bei Takeda. "Die Ergebnisse unserer Phase-2b-Studie deuten darauf hin, dass die Wiederherstellung der Orexin-Signalübertragung das Potenzial hat, Menschen mit Narkolepsie Typ 1 zu einer nahezu normalen Wachsamkeit zu verhelfen, wie sie bei gesunden Personen zu beobachten ist, und gleichzeitig das gesamte Spektrum der Erkrankung positiv zu beeinflussen. Wir arbeiten intensiv daran, Oveporexton und sein Potenzial als erste transformative Therapieoption für Menschen mit NT1 weiter zu untersuchen."
TAK-861-2001 Phase-2b-Studie bei NT1
An der Phase-2b-Studie TAK-861-2001 nahmen weltweit 112 Erwachsene im Alter von 18 bis 70 Jahren mit NT1 teil. Die Teilnehmer wurden gleichmäßig auf vier Dosierungsgruppen (zweimal täglich 0,5/0,5 mg, 2/2 mg, 2/5 mg oder einmal täglich 7 mg) oder Placebo für 8 Wochen randomisiert. Die primären und sekundären Endpunkte der Studie bewerteten die Wirkung von Oveporexton anhand subjektiver und objektiver Messgrößen für Wachheit und Tagesmüdigkeit, Kataplexieraten und Sicherheit im Vergleich zu Placebo.
Die Ergebnisse der Phase-2b-Studie zeigten Folgendes:
- Der primäre Endpunkt zeigte eine signifikante Verlängerung der mittleren Schlaflatenz im Wachheitstest (MWT), einem wichtigen Maß für die Wachheit, mit Verbesserungen bei allen Dosierungen im Vergleich zu Placebo (bereinigt p 0,001 für alle Vergleiche), die über 8 Wochen anhielten. Die durchschnittliche Schlaflatenzzeit im MWT erreichte Werte, die mit den Normwerten gesunder Personen übereinstimmen.
- Die wichtigsten sekundären Endpunkte zeigten bei allen Dosierungen im Vergleich zu Placebo eine signifikante Verringerung der Epworth Sleepiness Scale (ESS)-Werte, einem Maß für EDS, sowie eine Verringerung der wöchentlichen Kataplexie-Rate (WCR), die über 8 Wochen anhielt.
- Die Narcolepsy Severity Scale for Clinical Trials (NSS-CT), eine Selbstbewertungsskala zur Beurteilung des Schweregrads, der Häufigkeit und der Auswirkungen von Narkolepsiesymptomen, und der 36-Punkte-Fragebogen SF-36 zur Beurteilung der Lebensqualität wurden als explorative Endpunkte ausgewertet. Die NSS-CT-Domänenwerte zeigten deutliche Verbesserungen in den meisten Domänen (EDS, Kataplexie, hypnagogische Halluzinationen und Schlaflähmung), während klinisch bedeutsame Verbesserungen der Lebensqualität, gemessen mit dem SF-36-Fragebogen, in allen Oveporexton-Dosierungsgruppen im Vergleich zu Placebo beobachtet wurden.
- Die am häufigsten berichteten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) waren Schlaflosigkeit (43 %), erhöhter Harndrang (30 %) und häufiges Wasserlassen (29 %). Die meisten TEAEs waren leicht bis mittelschwer und traten meist innerhalb von 1 bis 2 Tagen nach der Behandlung auf und waren vorübergehend. Es wurden keine Fälle von Hepatotoxizität oder Sehstörungen gemeldet.
- Die Mehrheit der Teilnehmer (95 %), die die Studie abgeschlossen haben, nahmen an der Langzeit-Verlängerungsstudie (LTE) teil, wobei viele Patienten eine Behandlungsdauer von einem Jahr oder mehr erreichten.
Takeda ist mit einem Multi-Asset-Portfolio führend auf dem Gebiet der Orexin-Forschung. Oveporexton, das führende Programm in dieser Produktreihe, ist der erste und einzige Orexin-Agonist in Phase-3-Studien. Takeda rechnet mit der Veröffentlichung der Daten aus den Phase-3-Studien im Kalenderjahr 2025.
Über die Orexin-Agonisten von Takeda zur Behandlung von Schlaf-Wach-Störungen
Takeda ist ein Pionier auf dem Gebiet der Orexin-Forschung und bietet mit seinem Multi-Asset-Portfolio maßgeschneiderte Therapien an. Orexin ist ein wichtiger Regulator des Schlaf-Wach-Zyklus und ist an anderen essenziellen Funktionen wie Atmung und Stoffwechsel beteiligt. Oveporexton (TAK-861) ist das führende Prüfpräparat in diesem Bereich und hat von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) sowie vom Zentrum für Arzneimittelbewertung der chinesischen Arzneimittelbehörde NMPA den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung von übermäßiger Tagesmüdigkeit bei Narkolepsie Typ 1 erhalten. Das Unternehmen treibt außerdem die Entwicklung von Orexin-Agonisten für Patientengruppen mit normalen Orexin-Neuropeptidspiegeln und für andere Indikationen voran, bei denen die Orexin-Biologie eine Rolle spielt. Dazu gehört TAK-360, ein oraler OX2R-Agonist, der für Narkolepsie Typ 2 und idiopathische Hypersomnie untersucht wird und von der FDA den Fast-Track-Status erhalten hat.
Über Takeda
Takeda konzentriert sich darauf, eine bessere Gesundheitsversorgung für die Menschen und eine bessere Zukunft für die Welt zu schaffen. Wir verfolgen das Ziel, in unseren therapeutischen und geschäftlichen Kernbereichen unter anderem Magen-Darm-Erkrankungen und Entzündungen, seltene Krankheiten, plasmabasierte Therapien, Onkologie, Neurowissenschaften und Impfstoffe lebensverändernde Behandlungen zu entwickeln und bereitzustellen. Zusammen mit unseren Partnern streben wir danach, die Erfahrung der Patienten zu verbessern und ihnen mit unserer dynamischen und vielfältigen Pipeline neue Behandlungsoptionen zu erschließen. Als wertebasiertes und auf Forschung und Entwicklung ausgerichtetes führendes biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in Japan lassen wir uns von unserem Engagement für Patienten, unsere Mitarbeiter und unseren Planeten leiten. Unsere Mitarbeiter in rund 80 Ländern und Regionen lassen sich von unserem Ziel leiten und sind den gleichen Werten verpflichtet, die unser Handeln nun schon seit mehr als zwei Jahrhunderten bestimmen. Weitere Informationen finden Sie auf www.takeda.com.
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