- Das Unternehmen überträgt die Investorenveranstaltung am 30. August 2025 um 13:00 Uhr EDT (19:00 Uhr MESZ) im Internet -
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende Unternehmen im Bereich RNAi-Therapeutika, gab heute bekannt, dass es auf dem bevorstehenden Kongress der European Society of Cardiology (ESC) 2025, der vom 29. August bis 1. September 2025 in Madrid, Spanien, stattfindet, neue Daten aus seinen Programmen zur Behandlung von Bluthochdruck und Transthyretin-Amyloidose (ATTR) vorstellen wird. Diese Präsentationen werden das Potenzial von RNAi-Therapeutika für die Transformation der Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen hervorheben und das Engagement von Alnylam für die Entwicklung innovativer Therapien für Patienten mit seltenen und häufiger auftretenden Erkrankungen, für die derzeit nur unzureichende Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen, bekräftigen.
Zu den Highlights zählen Daten aus Kohorte A der Phase-2-Studie KARDIA-3, in der das in der Entwicklung befindliche RNAi-Therapeutikum Zilebesiran bei Patienten mit unkontrollierter Hypertonie und hohem kardiovaskulären Risiko untersucht wurde. Diese Analyse wird als Late-Breaking-Abstract in der Hot-Line-4-Sitzung am 30. August 2025 vorgestellt.
Außerdem werden Daten aus dem Flaggschiff-TTR-Franchise des Unternehmens vorgestellt, darunter neue Analysen aus der Phase-3-Studie HELIOS-B mit AMVUTTRA (Vutrisiran), das eine schnelle Herunterregulierung von Transthyretin bei Patienten mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) bewirkt. Diese Präsentationen umfassen Ergebnisse der 12-monatigen Nachbeobachtungsphase der laufenden offenen Verlängerung (OLE) von HELIOS-B, die weitere Einblicke in den anhaltenden längerfristigen Nutzen der Behandlung mit AMVUTTRA liefern werden, sowie eine Analyse zur Untersuchung der Wirkung von AMVUTTRA auf die durch Tod und/oder Krankenhausaufenthalt verlorenen Tage (DLDH).
Details zur Präsentation auf dem ESC-Kongress
Abstracts zum Thema Bluthochdruck
KARDIA-3: Zilebesiran als Zusatztherapie bei Erwachsenen mit Bluthochdruck und etablierter Herz-Kreislauf-Erkrankung oder hohem kardiovaskulären Risiko
Hot-Line- 4-Präsentation
Zeit: Samstag, 30. August 2025, 16:30 16:45 Uhr (MESZ), 10:30 10:45 Uhr (EDT)
Vortragende Autorin: Neha Pagidipati, USA
Raum: Madrid, Hauptauditorium
Auswirkungen von Zilebesiran, einem in der Entwicklung befindlichen RNA-Interferenz-Therapeutikum gegen hepatisches Angiotensinogen, auf Biomarker des Renin-Angiotensin-Systems bei Patienten mit leichtem bis mittelschwerem Bluthochdruck
Moderiertes ePoster: Behandlung von Bluthochdruck: randomisierte kontrollierte Studien
Zeit: Samstag, 30. August 2025, 17:15 18:00 Uhr (MESZ), 11:15 12:00 Uhr (EDT)
Vortragender Autor: Michael A Weber, USA
Raum: Station 4, Research Gateway
ATTR-Abstracts
Vutrisiran reduziert im Vergleich zu Placebo die Anzahl der durch Tod und/oder Krankenhausaufenthalt verlorenen Tage bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose und Kardiomyopathie in der HELIOS-B-Studie
Moderiertes ePoster: Multidisziplinäre Versorgung bei Herzinsuffizienz
Zeit: Sonntag, 31. August 2025, 9:15 10:00 Uhr (MESZ), 3:15 4:00 Uhr (EDT)
Vortragender Autor: Mazen Hanna, USA
Raum: Station 3, Research Gateway
HELIOS-B: 12-Monats-Ergebnisse aus der offenen Verlängerungsphase der Behandlung mit Vutrisiran bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie
Abstract-Sitzung: Therapeutische Fortschritte bei der Amyloid-Kardiomyopathie
Zeit: Sonntag, 31. August 2025, 11:15 11:25 Uhr (MESZ), 5:15 5:25 Uhr (EDT)
Vortragender Autor: Pablo Garcia-Pavia, Spanien
Raum: Science Box 2 (Research Gateway)
Informationen zum Webcast für Investoren
Das Management von Alnylam wird die Ergebnisse der KARDIA-3-Studie in einer Live-Veranstaltung diskutieren, die am 30. August 2025 um 13:00 Uhr ET (19:00 Uhr MESZ) als Webcast übertragen wird. Der Webcast wird im Bereich "Investoren" auf der Website des Unternehmens unter www.alnylam.com/events verfügbar sein. Eine Aufzeichnung des Webcasts wird etwa zwei Stunden nach der Veranstaltung auf der Website von Alnylam verfügbar sein.
AMVUTTRA (Vutrisiran) INDIKATION UND WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE
Indikationen
In der EU ist AMVUTTRA (Vutrisiran) indiziert für die Behandlung von:
- hereditären Transthyretin-Amyloidosen bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 (hATTR-PN).
- Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidosen bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM).
Wichtige Sicherheitsinformationen
Verminderte Vitamin-A-Spiegel im Serum und empfohlene Supplementierung
Die Behandlung mit Vutrisiran führt zu einer Verringerung der Vitamin-A-Spiegel im Serum. Bei Patienten, die Vutrisiran einnehmen, wird eine Supplementierung von etwa 2500 IE bis 3000 IE Vitamin A pro Tag empfohlen, jedoch nicht mehr als diese Menge. Patienten sollten an einen Augenarzt überwiesen werden, wenn sie Augensymptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (z. B. Nachtblindheit).
Nebenwirkungen
Häufig berichtete Nebenwirkungen unter Vutrisiran waren Reaktionen an der Injektionsstelle und ein Anstieg der alkalischen Phosphatase und Alaninaminotransferase im Blut.
Über AMVUTTRA (Vutrisiran)
AMVUTTRA (Vutrisiran) ist ein RNAi-Therapeutikum, das eine schnelle Hemmung von Transthyretin (TTR) bewirkt und damit die zugrunde liegende Ursache der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose bekämpft. Es wird in mehr als 15 Ländern zur Behandlung der Polyneuropathie bei hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen vermarktet und ist in den USA, Europa, Brasilien, Japan und den Vereinigten Arabischen Emiraten auch für die Behandlung der Kardiomyopathie bei Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (ATTR-CM) bei Erwachsenen zugelassen. AMVUTTRA wird vierteljährlich subkutan injiziert und ist das erste und einzige RNAi-Therapeutikum, das sowohl für die Behandlung der kardiomyopathischen Manifestationen der ATTR-Amyloidose als auch der polyneuropathischen Manifestationen der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR) zugelassen ist.
Nur für US-Medien: Weitere Informationen zu AMVUTTRA, einschließlich der vollständigen US-Verschreibungsinformationen, finden Sie unter AMVUTTRA.com. Für EU-Medien: Die vollständige Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels für die EU finden Sie unter https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/amvuttra-epar-product-information_en.pdf
Über Zilebesiran
Zilebesiran ist ein in der Entwicklung befindliches, subkutan verabreichtes RNAi-Therapeutikum zur Behandlung von Bluthochdruck, um das kardiovaskuläre Risiko in Populationen mit hohem ungedecktem Bedarf zu senken. Zilebesiran zielt auf Angiotensinogen (AGT) ab, den obersten Vorläufer im Renin-Angiotensin-Aldosteron-System (RAAS), einer Kaskade, die eine Rolle bei der Blutdruckregulation spielt. Zilebesiran hemmt die Synthese von AGT in der Leber, was zu einer dauerhaften Verringerung des AGT-Proteins und letztlich des vasokonstriktiven Angiotensin (Ang) II führen kann. Zilebesiran nutzt die Enhanced Stabilization Chemistry Plus (ESC+) GalNAc-Konjugat-Technologie von Alnylam, die eine seltene subkutane Dosierung zweimal jährlich, eine erhöhte Selektivität und das Potenzial für eine kontinuierliche Blutdruckkontrolle ermöglicht, um das kardiovaskuläre Risiko zu beeinflussen. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Zilebesiran wurden noch nicht von der FDA, der EMA oder einer anderen Gesundheitsbehörde festgestellt oder bewertet. Zilebesiran wird gemeinsam von Alnylam und Roche entwickelt und vermarktet.
Über ATTR
Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine unterdiagnostizierte, schnell fortschreitende, schwächende und tödliche Erkrankung, die durch fehlgefaltete Transthyretin (TTR)-Proteine verursacht wird, die sich als Amyloidablagerungen in verschiedenen Teilen des Körpers, darunter Nerven, Herz und Magen-Darm-Trakt, ansammeln. Patienten können Polyneuropathie, Kardiomyopathie oder beide Krankheitsbilder aufweisen. Es gibt zwei verschiedene Formen von ATTR: die hereditäre ATTR (hATTR), die durch eine TTR-Genvariante verursacht wird und weltweit etwa 50.000 Menschen betrifft, und die Wildtyp-ATTR (wtATTR), die ohne eine TTR-Genvariante auftritt und weltweit schätzungsweise 200.000 bis 300.000 Menschen betrifft.1-4
Über Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Bluthochdruck
Herz-Kreislauf-Erkrankungen (HKE) sind eine globale Gesundheitskrise und weltweit eine der häufigsten Todesursachen, für die jährlich etwa 20 Millionen Menschen sterben.5,6 Bluthochdruck ist die Hauptursache und der wichtigste veränderbare Risikofaktor für HKE.7 Schätzungsweise jeder dritte Erwachsene weltweit leidet an Bluthochdruck, und trotz der breiten Verfügbarkeit von blutdrucksenkenden Medikamenten erreichen und halten bis zu 80 aller Patienten und bis zu einem Drittel der behandelten Patienten nicht das angestrebte Niveau für ihren Blutdruck (BP).8 Selbst wenn der Blutdruck gut eingestellt zu sein scheint, kann die kontinuierliche Kontrolle des Blutdrucks suboptimal bleiben, was zu Schwankungen des Blutdrucks innerhalb von 24 Stunden und langfristig zu einem erhöhten Risiko für kardiovaskuläre Ereignisse und Endorganschäden führt.9-15 Diese Patienten benötigen neue Ansätze, die nicht nur den Blutdruck senken, sondern auch das kardiovaskuläre Gesamtrisiko verringern.
Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess der Genstilllegung, der heute eine der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Grenzen in der Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt.16 Seine Entdeckung wurde als "ein bedeutender wissenschaftlicher Durchbruch, wie er nur etwa einmal in einem Jahrzehnt vorkommt" bezeichnet und mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin 2006 ausgezeichnet.17 Durch die Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi, der in unseren Zellen stattfindet, ist eine neue Klasse von Medikamenten, die als RNAi-Therapeutika bekannt sind, nun Realität geworden. Kleine interferierende RNA (siRNA), die Moleküle, die RNAi vermitteln und die RNAi-Therapieplattform von Alnylam bilden, wirken vor den heutigen Medikamenten, indem sie die Messenger-RNA (mRNA) die genetischen Vorläufer die für krankheitsverursachende oder krankheitsauslösende Proteine kodieren, wirksam stilllegen und so deren Bildung verhindern.16 Dies ist ein revolutionärer Ansatz, der das Potenzial hat, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen zu verändern.
Über Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq: ALNY) hat die Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) in eine völlig neue Klasse innovativer Medikamente vorangetrieben, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen mit seltenen und weit verbreiteten Krankheiten, für die es bisher keine Behandlungsmöglichkeiten gab, zu verändern. RNAi-Therapeutika basieren auf einer mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Wissenschaft und stellen einen leistungsstarken, klinisch validierten Ansatz dar, der zu transformativen Medikamenten führt. Seit seiner Gründung 2002 hat Alnylam die RNAi-Revolution angeführt und setzt weiterhin seine kühne Vision um, wissenschaftliche Möglichkeiten in die Realität umzusetzen. Alnylam verfügt über eine umfangreiche Pipeline an Prüfpräparaten, darunter mehrere Produktkandidaten, die sich in der späten Entwicklungsphase befinden. Alnylam setzt seine Strategie Alnylam P5 x25 " um, um transformative Medikamente für seltene und häufige Krankheiten zu entwickeln, die Patienten auf der ganzen Welt zugutekommen, und zwar durch nachhaltige Innovation und außergewöhnliche finanzielle Leistung, was zu einem führenden Biotech-Profil führt. Alnylam hat seinen Hauptsitz in Cambridge, MA.
Zukunftsgerichgtete Aussagen von Alnylam
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die keine historischen Tatsachen darstellen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Erwartungen, Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten von Alnylam, einschließlich der Erwartungen von Alnylam hinsichtlich des Potenzials von RNAi-Therapeutika, die Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen und genetischen und anderen Erkrankungen zu revolutionieren; die Fähigkeit von Alnylam, innovative Therapien für Patienten mit seltenen und häufiger auftretenden Erkrankungen, für die derzeit keine ausreichenden Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen, voranzutreiben; die Sicherheit und Wirksamkeit von Vutrisiran zur Behandlung von ATTR-CM und die Sicherheit und Wirksamkeit von Zilebesiran zur Behandlung von Bluthochdruck; und die Fähigkeit von Alnylam, seine "Alnylam P5 x25 "-Strategie umzusetzen, sind als zukunftsgerichtete Aussagen zu betrachten. Die tatsächlichen Ergebnisse und Zukunftspläne können aufgrund verschiedener wichtiger Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen angegebenen Ergebnissen abweichen, einschließlich, jedoch nicht beschränkt auf Risiken und Ungewissheiten in Bezug auf die Fähigkeit von Alnylam, seine "Alnylam P5 x25 "-Ziele erfolgreich umzusetzen; die Fähigkeit von Alnylam, neue Wirkstoffkandidaten und Verabreichungsmethoden zu entdecken und zu entwickeln und die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen; die präklinischen und klinischen Ergebnisse für die Produktkandidaten von Alnylam; Maßnahmen oder Empfehlungen von Aufsichtsbehörden und die Fähigkeit von Alnylam, die behördliche Zulassung für seine Produktkandidaten zu erhalten und aufrechtzuerhalten, sowie günstige Preise und Erstattungen; die erfolgreiche Einführung, Vermarktung und der Verkauf der zugelassenen Produkte von Alnylam weltweit; Verzögerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei der Herstellung und Lieferung der Produktkandidaten oder der vermarkteten Produkte von Alnylam; die Erlangung, Aufrechterhaltung und der Schutz von geistigem Eigentum; die Fähigkeit von Alnylam, sein Wachstum und seine Betriebsausgaben durch disziplinierte Investitionen in den Geschäftsbetrieb zu steuern und in Zukunft ein selbsttragendes Finanzprofil zu erreichen; die Fähigkeit von Alnylam, strategische Geschäftskooperationen aufrechtzuerhalten; die Abhängigkeit von Alnylam von Dritten für die Entwicklung und Vermarktung bestimmter Produkte; der Ausgang von Rechtsstreitigkeiten; das potenzielle Risiko künftiger behördlicher Untersuchungen; sowie unerwartete Ausgaben; darüber hinaus bestehen die Risiken, die ausführlicher im Abschnitt "Risikofaktoren" des Jahresberichts 2024 von Alnylam auf Formular 10-K, der bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, beschrieben sind und die von Zeit zu Zeit in den nachfolgenden Quartalsberichten von Alnylam auf Formular 10-Q sowie in anderen Unterlagen, die Alnylam bei der SEC einreicht, aktualisiert werden können. Darüber hinaus geben zukunftsgerichtete Aussagen nur die Ansichten von Alnylam zum heutigen Zeitpunkt wieder und sollten nicht als repräsentativ für die Ansichten von Alnylam zu einem späteren Zeitpunkt angesehen werden. Alnylam lehnt ausdrücklich jede Verpflichtung zur Aktualisierung zukunftsgerichteter Aussagen ab, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
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