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Als Emily Whitehead im Jahr 2012 als erstes Kind weltweit mit einer CAR-T-Zelltherapie behandelt wurde, galt der Eingriff als letzter Rettungsversuch. Die damals siebenjährige Leukämiepatientin hatte sämtliche verfügbaren Therapien ausgeschöpft. Heute ist sie krebsfrei und studiert. Ihre Geschichte gilt als einer der größten Meilensteine der modernen Medizin. Seitdem hat sich die Zelltherapie rasant entwickelt. Mehrere CAR-T-Produkte sind inzwischen zugelassen und werden weltweit eingesetzt. Tausende Patienten mit Blutkrebs konnten behandelt werden. Doch viele Wissenschaftler sind überzeugt: Die eigentliche Entwicklung beginnt erst jetzt.
Zelltherapie erobert immer neue Krankheitsgebiete
Lange Zeit konzentrierte sich die Zelltherapie fast ausschließlich auf bestimmte Blutkrebserkrankungen. Inzwischen verschiebt sich der Fokus deutlich. Forschungsgruppen arbeiten an Anwendungen gegen Autoimmunerkrankungen, Herzinsuffizienz, chronische Entzündungen und Organfibrosen. Ein aktuelles Beispiel liefern Forschende, die sogenannte Makrophagen-Zelltherapien gegen Leberfibrose entwickeln. Makrophagen gehören zum körpereigenen Immunsystem und übernehmen dort Reparatur- und Aufräumarbeiten. Durch gezielt aktivierte Immunzellen soll die Vernarbung der Leber gebremst oder sogar rückgängig gemacht werden. Noch befindet sich dieser Ansatz in einem frühen Entwicklungsstadium, verdeutlicht aber den grundlegenden Wandel der Branche: Zelltherapien sollen künftig weit mehr leisten als nur Krebs bekämpfen.
Big Pharma setzt auf Zell- und Gentherapien
Diese Entwicklung bleibt auch den großen Pharmakonzernen nicht verborgen. Novartis (ISIN: CH0012005267) gehörte mit Kymriah zu den Pionieren der kommerziellen CAR-T-Therapie und entwickelt seine Plattform kontinuierlich weiter. Gilead Sciences (ISIN: US3755581036) baut über seine Tochter Kite Pharma das Zelltherapiegeschäft ebenfalls konsequent aus. Auch Bristol Myers Squibb (ISIN: US1101221083) und Johnson & Johnson (ISIN: US4781601046) investieren Milliardenbeträge in Immuntherapien und innovative Zellplattformen. Für die Pharmakonzerne geht es dabei längst nicht mehr um einzelne Medikamente. Vielmehr entstehen komplette Technologieplattformen, mit denen sich künftig zahlreiche Erkrankungen behandeln lassen könnten. Genau diese Plattformstrategie macht den Sektor für Investoren zunehmend interessant.
Nicht jede Zelltherapie funktioniert gleich
Obwohl CAR-T derzeit die größte Aufmerksamkeit erhält, ist sie nur eine von mehreren Zelltherapie-Technologien. CAR-T-Zellen werden genetisch verändert, damit sie Krebszellen gezielt erkennen und zerstören können. Die Herstellung ist allerdings aufwendig, individuell und kostenintensiv. Parallel dazu entstehen deshalb alternative Ansätze. Makrophagen sollen Entzündungsprozesse regulieren, NK-Zellen Tumorzellen erkennen und zerstören, während mesenchymale Stromzellen vor allem überschießende Immunreaktionen kontrollieren und Heilungsprozesse unterstützen sollen. Dadurch erweitert sich das Einsatzspektrum erheblich.
Genau hier setzt Mesoblast an
Während viele Wettbewerber ausschließlich auf CAR-T-Technologien setzen, verfolgt Mesoblast (ISIN: AU000000MSB8) seit Jahren einen anderen Ansatz. Das Unternehmen entwickelt Therapien auf Basis mesenchymaler Stromzellen (MSC). Diese greifen Tumorzellen nicht direkt an, sondern wirken regulierend auf das Immunsystem und sollen Entzündungen kontrollieren sowie geschädigtes Gewebe bei der Regeneration unterstützen. Damit adressiert Mesoblast einige der größten medizinischen Märkte überhaupt. Dazu gehören unter anderem entzündliche Erkrankungen, Herzinsuffizienz, chronische Rückenschmerzen und die steroidrefraktäre akute Graft-versus-Host-Erkrankung (SR-aGvHD) nach Stammzelltransplantationen.
Kommerzialisierung wird zum entscheidenden Unterschied
Nach mehreren schwierigen Jahren für den Biotech-Sektor achten Investoren zunehmend darauf, welche Unternehmen ihre Technologie bereits in den Markt bringen konnten. Genau hier unterscheidet sich Mesoblast inzwischen von vielen kleineren Wettbewerbern. Mit Ryoncil verfügt das Unternehmen über eine von der US-Arzneimittelbehörde FDA zugelassene Zelltherapie. Gleichzeitig arbeitet Mesoblast an mehreren fortgeschrittenen klinischen Programmen, darunter rexlemestrocel-L zur Behandlung chronischer Rückenschmerzen sowie weiteren Projekten gegen entzündliche und immunvermittelte Erkrankungen. Die jüngsten Quartalszahlen zeigten zudem steigende Produktumsätze und einen deutlich reduzierten operativen Mittelabfluss. Für Investoren ist das ein wichtiges Signal, da viele Zelltherapieunternehmen weiterhin vollständig von Kapitalerhöhungen abhängig sind.
Die Branche arbeitet bereits an der nächsten Generation
Auch technologisch entwickelt sich das Feld weiter. Wissenschaftler arbeiten an sogenannten In-vivo-Zelltherapien, bei denen Immunzellen nicht mehr außerhalb des Körpers verändert werden müssen. Stattdessen soll die genetische Programmierung künftig direkt im Patienten erfolgen. Parallel verbessern neue Produktionsplattformen die Skalierbarkeit und könnten die Herstellungskosten in den kommenden Jahren deutlich senken. Je einfacher Zelltherapien produziert werden können, desto größer wird ihr potenzieller Einsatzbereich. Viele Experten erwarten deshalb, dass Zelltherapien langfristig einen ähnlichen Stellenwert erreichen könnten wie monoklonale Antikörper oder moderne Biologika.
Fazit
Die Geschichte von Emily Whitehead zeigt eindrucksvoll, wie schnell sich medizinische Innovationen entwickeln können. Was vor wenigen Jahren noch als experimenteller Rettungsversuch galt, gehört heute in spezialisierten Zentren zum therapeutischen Standard. Gleichzeitig beginnt bereits die nächste Entwicklungsstufe der Zelltherapie. Neue Ansätze mit Makrophagen, NK-Zellen oder mesenchymalen Stromzellen erweitern das mögliche Einsatzgebiet weit über die Onkologie hinaus. Für Anleger entsteht dadurch ein spannendes Marktumfeld. Während große Pharmakonzerne Milliarden in Zell- und Gentherapien investieren, verfügen nur wenige spezialisierte Unternehmen bereits über kommerzielle Produkte und gleichzeitig über eine breit aufgestellte Entwicklungspipeline. Genau in diesem Umfeld positioniert sich Mesoblast (ISIN: AU000000MSB8)
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Quellen:
https://investorsmedia.mesoblast.com/
https://investorsmedia.mesoblast.com/static-files/223699d4-0d65-42f7-9530-f5fe7131a89a
https://www.aerzteblatt.de/news/zelltherapie-mit-makrophagen-soll-leberfibrose-bremsen-544bd3ce-e69f-4c84-bf9a-3070a4ac92d9
https://www.focus.de/gesundheit/news/krebsfrei-durch-car-t-zellen-emily-21-macht-millionen-hoffnung_29189c17-88cd-4fe8-87ba-60ab6639b213.html
Emily Whitehead Foundation (Geschichte der ersten CAR-T-Patientin)
https://emilywhiteheadfoundation.org/emilys-story/
Penn Medicine - CAR-T Cell Therapy
https://www.pennmedicine.org/cancer/cart
Nature Reviews Drug Discovery - Cell therapy (Übersicht)
https://www.nature.com/articles/s41573-024-00964-8
Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology - Macrophage cell therapy
for liver fibrosis
https://www.nature.com/articles/s41575-024-01064-0
FDA - Ryoncil (Mesoblast)
Zulassung
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-ryoncil-mesenchymal-stromal-cell-therapy-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
Novartis - Kymriah
https://www.novartis.com/our-products/pipeline/kymriah
Gilead / Kite
Pharma - Cell Therapy
https://www.kitepharma.com/
Bristol Myers Squibb - Cell Therapy Portfolio
https://www.bms.com/researchers-and-partners/cell-therapy.html
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